• Giảm sự hình thành urat/acid uric trong những bệnh cảnh gây lắng đọng urat/acid uric (như viêm khớp do bệnh gút, sạn urat ở da, sỏi thận) hoặc nguy cơ lâm sàng có thể dự đoán trước (như việc điều trị khối u ác tính có khả năng dẫn đến bệnh thận cấp do acid uric).
• Điều trị sỏi thận do 2,8-dihydroxyadenin (2,8-DHA) liên quan đến tình trạng thiếu hụt hoạt tính của adenin phosphoribosyltransferase.
• Điều trị sỏi thận calci oxalat hỗn tạp tái phát gặp trong chứng tăng uric niệu khi chế độ ăn uống và các biện pháp tương tự thất bại.

• Allopurinol nên được chỉ định ở liều thấp như 100 mg/ngày để giảm nguy cơ phản ứng phụ và chỉ tăng liều khi đáp ứng urat trong huyết thanh không thỏa đáng.
• Nên sử dụng thận trọng hơn nếu chức năng thận bị suy giảm. Chế độ liều dùng được đề xuất như sau:
• 100 – 200 mg/ngày nếu bệnh cảnh nhẹ.
• 300 – 600 mg/ngày nếu bệnh cảnh nặng vừa phải.
• 700 – 900 mg/ngày nếu bệnh cảnh nặng.
• Liều dựa trên trọng lượng cơ thể: 2-10 mg/kg/ngày.

Trẻ em:

• Trẻ em dưới 15 tuổi: 10-20 mg/kg/ngày cho đến liều tối đa 400 mg/ngày. Hiếm khi chỉ định cho trẻ em trừ khi trong bệnh cảnh ác tính (đặc biệt là bệnh bạch cầu) và rối loạn một vài men như hội chứng Lesch-Nyhan.

Người cao tuổi:

Trong trường hợp chưa có dữ liệu cụ thể, nên sử dụng liều thấp nhất làm giảm urat thoả đáng.

• Suy thận: Do allopurinol và các chất chuyển hóa của nó được thải trừ qua thận nên việc suy chức năng thận có thể dẫn đến lưu giữ thuốc và/hoặc các chất chuyển hóa của nó với thời gian bán thải trong huyết tương kéo dài tương ứng. Trong trường hợp suy thận nặng, nên dùng liều dưới 100 mg mỗi ngày hoặc dùng liều đơn 100 mg với khoảng cách dài hơn 1 ngày.
• Suy gan: Nên giảm liều ở bệnh nhân suy gan. Khuyến cáo thử nghiệm định kỳ chức năng gan trong giai đoạn đầu trị liệu.
• Điều trị tình trạng lượng urat cao như ung thư, hội chứng Lesch-Nyhan: Nên điều chỉnh tình trạng tăng uric huyết và/hoặc tăng uric niệu bằng allopurinol trước khi bắt đầu liệu pháp gây độc tế bào. Điều quan trọng là phải đảm bảo uống nước đầy đủ nhằm duy trì sự bài niệu tối đa và kiềm hóa nước tiểu để tăng tính tan của urat/acid uric trong nước tiểu. Nên bắt đầu allopurinol ở liều thấp hơn liều khuyến cáo. Nếu bệnh thận do urat hoặc bệnh lý khác làm tổn thương chức năng thận, nên dùng allopurinol theo chỉ dẫn liều ở trường hợp suy thận.
• Các bước trên có thể làm giảm nguy cơ lắng đọng xanthin và/hoặc oxipurinol làm cho tình trạng lâm sàng phức tạp.

• Quá mẫn với allopurinol hoặc bất kỳ thành phần nào trong công thức.

• Bệnh nhân bị bệnh gan, thận nặng (chứng tăng urê huyết).

• Chứng nhiễm sắc tố sắt vô căn (ngay cả khi chỉ có tiền sử gia đình).

• Không nên dùng allopurinol điều trị khởi đầu cơn gút cấp.

• Chống chỉ định ở trẻ em ngoại trừ trẻ bị bệnh u bướu hoặc rối loạn men.

• Phản ứng phụ thường gặp nhất của allopurinol là phát ban da. Phát ban thường là ban sần hoặc ngứa, đôi khi là ban xuất huyết, nhưng có thể xảy ra phản ứng quá mẫn nguy hiểm hơn bao gồm phát ban tróc vảy, hội chứng Stevens-Johnson và hoại tử biểu bì độc tính. Vì thế khuyến cáo ngưng dùng allopurinol ngay khi xuất hiện phát ban.

• Các triệu chứng khác của quá mẫn bao gồm sốt và ớn lạnh, bệnh u hạch bạch huyết, giảm bạch cầu hoặc tăng bạch cầu, tăng bạch cầu ưa acid, đau khớp và viêm mạch dẫn đến tổn thương thận và gan, rất hiếm gặp động kinh.
• Các phản ứng quá mẫn này có thể nặng, thậm chí tử vong và người suy gan hoặc suy thận có nguy cơ đặc biệt. Độc tính gan và các dấu hiệu thay đổi chức năng gan cũng có thể thấy ở những bệnh nhân không thể hiện tình trạng quá mẫn.
• Các ảnh hưởng về huyết học bao gồm giảm tiểu cầu, thiếu máu bất sản, mất bạch cầu hạt và thiếu máu tán huyết.
• Nhiều tác dụng phụ khác hiếm gặp gồm dị cảm, bệnh thần kinh ngoại vi, rụng tóc, chứng vú to ở nam giới, tăng huyết áp, rối loạn vị giác, buồn nôn, nôn, đau bụng, tiêu chảy, đau đầu, khó chịu, hoa mắt, chóng mặt và rối loạn thị giác.
• Bệnh nhân bị gút có thể bị gia tăng các cơn gút cấp khi bắt đầu điều trị với allopurinol dù các cơn gút này thường giảm sau nhiều tháng.